PV是罕见的骨髓增殖异常疾病，主要特点是红细胞绝对数增多。本研究为前瞻性随机试验，Barbui和同事入选了2008年2月到2012年5月间共365例新诊断或既往诊断为PV的患者，随机纳入A组（n=182，HCT<0.45）或B组（n=183，HCT 0.45-0.50）。A组患者接受更强化的治疗，保持HCT<45%，B组接受较低强度治疗，HCT保持在45-50%。两组患者特征无显著差异。队列中265例患者（67.1%）因年龄≥65岁或既往血栓形成考虑为高危患者。此外，91例患者（24.9%）在随机12个月前有血栓事件。在中位31个月的随访中，A组和B组患者平均HCT水平分别为44%和48%。两组中各有约1/4的患者未能保持指定的HCT水平。B组患者白细胞水平高于A组，血小板计数无差异。低HCT组5例患者（2.7%）发生心血管死亡或严重血栓形成的复合终点，而高HCT组18例患者（9.8%）发生复合终点。次级终点方面，进展为骨髓纤维化，脊髓发育不良或白血病的患者，低HCT组分别为6、2、2例，而高HCT组分别为2、1、5例，发生实体瘤的患者分别为7例和5例，两组各发生1例血液肿瘤。研究结束时，低HCT组的4例患者（2.2%）和高HCT组的5例患者（2.7%）因疾病进展而停止或变更治疗。不良事件方面两组未见显著差异。

New England Journal of Medicine 2012